Hệ thống phòng vệ của vi khuẩn trở thành công cụ sửa gen

Vi khuẩn cũng bị virus tấn công. Nhiều loài lưu những mẩu ADN ngắn của virus trong một vùng gen gọi là CRISPR, rồi dùng chúng cùng một protein như Cas9 để nhận ra và cắt chính loại virus đó nếu nó quay lại. Các nhà nghiên cứu mất nhiều năm để hiểu cơ chế phòng vệ tự nhiên này.

Tháng 8/2012, nhóm do Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier dẫn đầu công bố trên tạp chí Science rằng Cas9 có thể được một đoạn ARN thiết kế sẵn dẫn đường để cắt ADN ở gần như bất kỳ vị trí nào được chọn. Ngay sau đó, các nhóm khác cho thấy nó hoạt động trong tế bào người và động vật. Doudna và Charpentier nhận giải Nobel Hóa học năm 2020.

Tháng 11/2023, cơ quan quản lý dược phẩm Anh cấp phép Casgevy, liệu pháp chỉnh sửa tế bào gốc máu của chính người bệnh, cho bệnh hồng cầu hình liềm và một thể nặng của bệnh beta thalassemia (tan máu bẩm sinh). Mỹ phê duyệt cho bệnh hồng cầu hình liềm vào tháng 12/2023. Liệu pháp rất phức tạp: tế bào được lấy ra, chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm, rồi truyền lại sau một đợt hóa trị liều cao, và chi phí rất đắt.

CRISPR chính xác hơn các phương pháp cũ, nhưng không hoàn hảo. Đôi khi nó cắt nhầm chỗ hoặc gây ra những thay đổi không ai mong muốn, nên mọi ứng dụng đều phải được kiểm tra. Các liệu pháp sửa tế bào cơ thể của chính người bệnh, vốn không truyền sang con cái, được chấp nhận rộng rãi hơn nhiều so với việc sửa phôi, vốn sẽ truyền sang thế hệ sau.

Góc nhìn AI: CRISPR, cũng như AI, là một công cụ đa năng mạnh mẽ làm rất tốt một việc hẹp. Giá trị của nó phụ thuộc vào việc kiểm tra cẩn thận, quy định rõ ràng và những người hiểu giới hạn của nó.

Ý tưởng đằng sau vụ nàyBài học: AI thật ra là gì? →

1. 1Tách những gì công cụ mới đã được chứng minh trong các liệu pháp được phê duyệt khỏi những gì báo chí nói một ngày nào đó nó có thể làm.
2. 2Hỏi xem một phương pháp điều trị mới đã được cơ quan quản lý phê duyệt và thử nghiệm có công bố hay chưa.
3. 3Cảnh giác với phòng khám hay trang web bán "liệu pháp gen" chưa được cấp phép.
4. 4Nếu bạn hay người thân mắc bệnh di truyền, hãy hỏi bác sĩ chuyên khoa xem có liệu pháp được phê duyệt hay thử nghiệm lâm sàng nào phù hợp không.